康復(fù)了的琪琪創(chuàng)作了一幅畫表達(dá)對醫(yī)生護(hù)士的感謝?！嚎漆t(yī)院供圖
中新網(wǎng)上海11月25日電(陳靜 奚曉蕾)造血干細(xì)胞移植治療為部分罕見病患兒及其家庭帶來了治愈的希望。記者25日獲悉，罹患罕見遺傳疾病的7歲女孩琪琪(化名)在國家兒童醫(yī)學(xué)中心、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院成功接受干細(xì)胞移植治療。
在接受了臍血干細(xì)胞回輸、移植后3周左右，健康的供者細(xì)胞就在琪琪的體內(nèi)生長起來，經(jīng)檢測完全替代了琪琪原來的缺陷細(xì)胞，琪琪的罕見病得到了根治，她重獲新生。
復(fù)旦兒科醫(yī)院副院長、血液科學(xué)科帶頭人、干細(xì)胞移植團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人翟曉文教授25日對記者介紹，琪琪患的是一種罕見遺傳疾病，名為STAT3基因缺陷導(dǎo)致高IgE綜合征。此類患兒非常罕見，發(fā)病率僅為百萬分之一，常規(guī)治療方法是預(yù)防感染和抗感染治療，給予靜脈丙種球蛋白支持治療。但是有些像琪琪一樣癥狀嚴(yán)重的孩子，感染情況難以控制，生活質(zhì)量非常差。
據(jù)悉，在琪琪出生半個月起，就反復(fù)出現(xiàn)全身皮疹、口腔炎，1歲左右就開始出現(xiàn)反復(fù)多發(fā)的皮膚軟組織膿腫、肺部感染、中耳炎、淋巴結(jié)炎。6歲前的日子，琪琪幾乎都在醫(yī)院度過，反復(fù)住院經(jīng)歷了4次手術(shù)治療，琪琪媽媽帶著琪琪輾轉(zhuǎn)多地尋醫(yī)。
在琪琪順利接受了臍血干細(xì)胞回輸、移植后3周左右，經(jīng)檢測，健康的供者細(xì)胞完全替代了琪琪原來的缺陷細(xì)胞。經(jīng)過2個多月的觀察隨訪，琪琪的免疫功能指標(biāo)逐漸趨于正常，皮膚和肺部感染逐漸康復(fù)，琪琪獲得了新生。
25日，醫(yī)護(hù)人員為7歲女孩琪琪舉辦了一場順利出院獲得新生的慶祝儀式。琪琪創(chuàng)作了一幅畫表達(dá)對醫(yī)生護(hù)士的感謝。
據(jù)悉，國家兒童醫(yī)學(xué)中心，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院近年來一直持續(xù)推進(jìn)以造血干細(xì)胞移植治療兒科罕見病，特別是兒童原發(fā)性免疫缺陷病、兒童極早發(fā)性炎癥性腸病、兒童腎上腺腦白質(zhì)不良等致死率高預(yù)后差的罕見病。翟曉文教授領(lǐng)銜的造血干細(xì)胞移植團(tuán)隊(duì)近7年來已經(jīng)成功治療200余例原發(fā)性免疫缺陷病患兒。該院成為國內(nèi)兒童免疫缺陷病移植病例數(shù)最多、病種最復(fù)雜的兒童醫(yī)學(xué)中心之一。(完)
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